医线药闻

1. 10月8日，NMPA官网显示，渤健的托夫生注射液(Tofersen)在华获批上市。该药是渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发的一款反义寡核苷酸（ASO）疗法，已经获美国FDA批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化（ALS）。

2. 10月8日，NMPA官网显示，石药集团的奥马珠单抗注射液的上市申请已获得批准，用于H1抗组胺药治疗后仍有症状的成人和青少年（12岁及以上）慢性自发性荨麻疹患者。该产品是国产首个获批上市的奥马珠单抗的生物类似药（原研企业为诺华）。

3. 10月8日，NMPA官网最新公示，丽珠医药注射用醋酸曲普瑞林微球的新适应症上市申请已获得批准。根据丽珠医药此前公开资料，该产品是每月一次肌肉注射的一种促性腺激素释放激素（GnRH）激动剂，本次获批的适应症为治疗子宫内膜异位症。

4. 10月8日，亚盛医药发布公告，公司原创1类新药APG2449、FAK/ALK/ROS1三联酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，获CDE临床试验许可，将开展针对二代间变性淋巴瘤激酶 (ALK)TKI耐药或不耐受的非小细胞肺癌(NSCLC)患者，或初治ALK阳性晚期或局部晚期NSCLC患者的两项註册III期临床研究。

投融药事

 1. 10月8日，中国生物制药宣布其附属公司正大天晴与友芝友生物签署独家许可与合作协议，正大天晴获得友芝友生物研发的M701在中国大陆地区的开发、注册、生产和商业化的独家、可分许可的许可。正大天晴将根据研发进展情况，就许可产品向友芝友生物支付约3.15亿元人民币的首付款及研发里程碑款项，并支付最高不超过7亿元人民币的销售里程碑款项，同时按年净销售额的个位数至低双位数百分比向友芝友生物支付分层特权使用费。

2. 10月8日，宜联生物宣布，与安进达成全球临床研究和药品供应合作协议。安进将主导一项全球临床研究，以评估宜联生物的靶向B7-H3抗体偶联药物YL201与其靶向DLL3和CD3的双特异性T细胞衔接蛋白（BiTE®）IMDELLTRA™联合治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的潜力。宜联生物将为该联合研究提供试验性药物YL201。

科技药研

1. 10月2日，斯坦福大学的研究人员在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为：CRISPR–Cas9 screens reveal regulators of ageing in neural stem cells 的研究论文。该研究揭示了神经干细胞（NSC，在大脑中生成新神经元的细胞）是如何以及为何随着年龄增长而降低活性的。该研究开发了一个体外和体内的高通量CRISPR-Cas9筛选平台，在全基因组中筛选能够增加衰老的神经干细胞激活的基因，结果显示，敲除编码葡萄糖转运蛋白4（GLUT4）的Slc2a4基因，能够显著改善了衰老的神经干细胞的功能，促进其激活和新神经元的产生。

[1]Ruetz, T.J., Pogson, A.N., Kashiwagi, C.M. et al. CRISPR–Cas9 screens reveal regulators of ageing in neural stem cells. Nature (2024). https://doi.org/10.1038/s41586-024-07972-2